FrontEndocrinol(Lausanne).Feb3;11:.

对携带风险因素的儿童诊断生长激素缺乏症免药物刺激试验预测规则的制定和验证

ClémentF、GrinsponRP、YankelevichD、MartínBenítezS、DeLaOssaSalgadoMC、RopelatoMG、BalleriniMG、KeselmanAC、BraslavskyD、PennisiP、BergadáI、FinkielstainGP、ReyRA

CentrodeInvestigacionesEndocrinológicas"DrCésarBergadá"(CEDIE),CONICET-FEI-DivisióndeEndocrinología,HospitaldeNi?osRicardoGutiérrez,BuenosAires,Argentina.

引言：由于缺乏足够的证据，在没有对携带风险因素的儿童进行生长激素刺激试验（GHST）的情况下，实践指南不建议确诊生长激素缺乏症（GHD）。

目标：制定基于证据的预测规则，以诊断携带生长障碍和临床可识别风险因素的儿童的GHD。

方法：进行了一项生长障碍儿童队列研究，以建立预测模型，并进行了第二项独立队列研究，以验证预测规则。为此，评估了是否存在：垂体发育不良、中线异常、鞍上肿瘤/手术、中枢神经系统感染、创伤性脑损伤、颅放疗、化疗、遗传性GHD、垂体激素不足以及新生儿低血糖症、胆汁淤积或性腺机能减退。根据人工智能协议选择建模变量。预测规则的特异性作为验证集的主要结果测量指标。

结果：在第一项队列研究中（n=），得出的预测规则表明，患者确诊GHD需出现以下情况：垂体发育不良，或两个或多个垂体前叶缺陷，或一个垂体前叶缺陷伴：新生儿低血糖症或性腺机能减退，或尿崩症，或中线异常，或鞍上肿瘤/手术，或颅放疗≥18Gy。在验证队列研究中（n=），预测规则的特异性为99.2%（95%CI：95.6-%）。

结论：本临床规则预测了携带生长障碍和临床可识别风险因素的儿童是否患有高特异性GHD，提供了令人信服的证据，可以在患有生长衰竭及特定合并症的新生儿和儿童中安全地诊断GHD。

FrontEndocrinol(Lausanne).Feb3;11:.

DevelopmentandValidationofaPredictionRuleforGrowthHormoneDeficiencyWithoutNeedforPharmacologicalStimulationTestsinChildrenWithRiskFactors.

ClémentF,GrinsponRP,YankelevichD,MartínBenítezS,DeLaOssaSalgadoMC,RopelatoMG,BalleriniMG,KeselmanAC,BraslavskyD,PennisiP,BergadáI,FinkielstainGP,ReyRA

CentrodeInvestigacionesEndocrinológicas"DrCésarBergadá"(CEDIE),CONICET-FEI-DivisióndeEndocrinología,HospitaldeNi?osRicardoGutiérrez,BuenosAires,Argentina.

INTRODUCTION:

Practiceguidelinescannotre